В России впервые завершен трансфер технологии синтеза субстанции орфанного препарата – новости медицины

Инвестиционный проект стартовал в 2022 году и предполагает локализацию производства полного цикла препарата Фабагал. В течение двух лет «НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи» и «Петровакс» осуществляли трансфер технологий синтеза субстанций. К настоящему моменту произведены первые серии субстанции агалсидазы бета на площадке «НИЦЭМ им.Н.Ф. Гамалеи». Финальным этапом проекта станет производство готовой лекарственной формы препарата из российской субстанции на предприятии «Петровакс».
В 2023 году препарат Фабагал был зарегистрирован в России 1 . Предельная отпускная цена на Фабагал на 40% ниже 2 , чем на другой имеющийся на рынке препарат с аналогичным действующим веществом. Локализация препарата Фабагал позволит значительно снизить бюджетные расходы — около 500 млн руб. в год в сравнении с альтернативной терапией (3,8 млн рублей в расчете на одного пациента). С учетом временного горизонта в 5 лет эта сумма может достигнуть более 2 млрд рублей. В настоящее время терапию получают 176 пациентов 3 .
Препарат Фабагал (действующее вещество: агалсидаза бета) применяется у взрослых и детей от 8 лет для ферментозаместительной терапии болезни Фабри — орфанного генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранной терапии болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Ферментозаместительная терапия позволяет снизить уровень инвалидизации и увеличить продолжительность экономически активной жизни пациентов на 5-7 лет 4 . Препарат Фабагал имеет опыт применения с 2014 года.